Gentherapiestudie von Vigeneron von EMA genehmigt

Gute Nachrichten aus Amsterdam für Vigeneron aus Planegg. Die klinische Prüfung der Augen-Gentherapie VG901 wurde von der EMA genehmigt. VG901 wird vom Unternehmen als "potenziell transformative" Gentherapie zur Behandlung der CNGA1-assoziierten Retinitis pigmentosa (RP) beschrieben, einer Augenerkrankung, für die es derzeit keine zugelassenen Therapien gibt.

VG901 verwendet Vigenerons firmeneigenen AAV-Vektor vgAAV, um das CNGA1-Gen durch intravitreale Injektion (IVT) zu verabreichen. Durch die direkte Verabreichung in den Glaskörper des Auges soll das Risiko von Netzhautschäden, das mit einer subretinalen Verabreichung verbunden ist, verringert werden. Der firmeneigene AAV-Vektor wurde speziell für diese Anwendung optimiert.

Die klinische Dosisfindungsstudie der Phase Ib wird die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von VG901 bei RP-Patienten mit CNGA1-Mutationen auf beiden Allelen untersuchen. Die Studie ist Teil einer internationalen Zulassungsstrategie für die klinische Entwicklung von VG901. Dr. Caroline Man Xu, Mitgründerin und CEO von Vigeneron, kommentierte diesen Meilenstein: "Dies ist ein wichtiger Schritt auf unserem Weg, die erste Gentherapie ihrer Art zu entwickeln, die Patienten, für die es derzeit keine Behandlungsmöglichkeiten gibt, eine potenzielle Heilung bieten kann."

In präklinischen Studien hat Vigeneron gezeigt, dass VG901 das Potential hat, das CNGA1-Gen in einem Mausmodell für RP zu ergänzen. Darüber hinaus bestätigte eine GLP-Sicherheitsstudie mit einer einzigen intravitrealen Injektion und anschließender 6-monatiger Nachbeobachtung die Sicherheit von VG901. Darüber hinaus hat Vigenerons Produktionspartner WuXi Advanced Therapies (WuXi ATU) die GMP-Produktion des klinischen Studienmaterials erfolgreich abgeschlossen, teilte das Unternehmen mit.